罕病ACH特效藥納健保！受惠首例個案親曝「拿一次藥從200萬變250元」

自今年5月1日起，中央健康保險署將全球唯一可治療「軟骨發育不全症(ACH)」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為新台幣5億元，將由罕病專款支應。家住高雄年僅13歲的許小妹，自去年起由家人透過自費方式治療一年多，共花費1千多萬元，單次看診領藥就要花費200多萬，如納入健保後，僅需支付250元掛號費即可，讓許爸爸如釋重負，今天許小妹在雙親的陪同下，北上參加記者會，一起分享這期盼已久的及時雨。

健保署長石崇良說，全民健康保險自開辦以來，始終秉持「自助互助、風險分攤，保障全民醫療權益」的核心精神。在每一位納保者的共同參與與支持下，健保制度得以照顧弱勢、分擔風險，讓資源有效運用到最需要的族群身上。Vosoritide的納入，不僅是技術與制度的結合，更體現了社會共融與醫療平權的價值。

署長表示，這不只是健保在藥物給付上的突破，更是全民共同分擔風險、扶持彼此的實踐。健保制度會持續努力，讓每一位需要幫助的孩子都有希望改變命運。

台北市立聯合醫院總院長王智弘也出席見證這項制度性進展。王智弘說：「聯合醫院作為公立醫療體系的一環，始終以病人需求為核心，面對罕病這樣資源稀少又挑戰極大的領域，我們的醫療團隊不僅提供專業照護，更是許多病友家庭的精神支柱。這次看到許小妹的進步，是我們努力的最大鼓勵。我們將持續與健保署合作，協助更多像許小妹一樣的孩子，擁有一個不受限制的未來。」

台北市立聯合醫院小兒科蔡立平醫師指出，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。

根據目前健保給付條件，須年滿2歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。蔡立平呼籲：「請家長儘早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療，不要錯過可以改變一生的機會。」以每年使用藥劑量來看，病患一年可省下700萬元的費用，可減輕家庭相當大的負擔。

而首例獲得健保給付使用藥品的許小妹，今天在雙親的陪同下，遠從高雄北上參加這場別具意義的記者會，許小妹的父親回憶，一年前為了給孩子一個機會，選擇自費使用Voxzogo，一年多下來已花費一千多萬元。

但歷經每日注射與嚴密追蹤，時隔一年多，孩子終於能自己開水洗手、穿衣服，從生活的小處逐步邁向自立。他感性地說：「這不只是長高的問題，而是讓孩子真正能自己過生活。」過去每一次看診領藥就需要花費200多萬元，納入健保後僅需250元掛號費，對老百姓幫助真的減輕相當大的負擔。

社團法人中華民國軟骨發育不全症病友關懷協會理事長楊芳美，出席記者會時也感性的說：「這項政策不僅代表台灣在罕病照護上的進步，讓醫療資源真正用在最需要的地方，與國際接軌的同時，也守護了我們的下一代。」