「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，每劑要價近1億元，本（12）月1日起納入健保給付，預估第一年使用人數13人、藥費約13億元。對於天價罕病藥納入健保給付，各界看法不一，有醫師質疑「健保花1億元讓7歲死亡，變成20歲死亡，值得嗎？」對此，行政院國家科學委員會前副主任委員牟中原認為，AADC用藥可能是治療巴金森症契機，更直呼是「另一個護國神山的掘起」。
衛福部11月28日公告3款藥品給付規定12月生效，分別是轉移性胰腺癌成人病人第一線治療藥物、停經後轉移性乳癌病人藥物、罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC缺乏症）缺乏症罕病新藥。其中，最引人注意的就是AADC缺乏症治療藥物，一劑要價高達1億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄。
醫質疑：讓7歲死亡變成20多歲死亡值得嗎？
胸腔重症醫師蘇一峰發文質疑，研究顯示病童打完幾乎還是運動障礙，9成無法獨立行走，且都還有智能發展障礙，「一針1億元只是讓7歲死亡，變成20多歲死亡，值得嗎？」
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