中國上海一名6歲女童去年接受全球首例以中樞神經系統為目標的基因編輯療法，不料治療後第7天死亡。上海市政府13日公布調查結果，發現研究團隊隱瞞動物實驗安全警訊及女童死亡等負面結果，部分研究人員還收受家屬約人民幣106萬元（約新台幣522萬元）財物，醫院也被查出倫理審查不嚴、未充分告知死亡風險等缺失，最終8人遭處分，其中2人被開除。
根據上海官方通報，女童罹患罕見神經發育疾病「Snijders Blok-Campeau症候群」，目前尚無有效療法。家屬四處求醫未果，2023年7月主動聯繫上海交通大學醫學院松江研究院仇姓副院長，希望透過客製化基因編輯療法治療。2025年3月24日，女童在新華醫院接受注射，卻於3月31日經搶救無效死亡，院方事後認定死因為基因治療併發症「血栓性微血管病」。
事件今年7月遭美國《科學》（Science）雜誌揭露，引發科研倫理爭議。調查發現，仇姓團隊未及時將非人靈長類動物安全性試驗報告告知醫院，導致安全警訊遭忽視，2026年2月發表於《自然》（Nature）期刊的論文，也未揭露動物實驗報告及女童死亡結果。雖未查出數據造假，但研究方法與論文描述不符，涉及學術不規範。
新華醫院則在毒理及安全性資料不足的情況下批准臨床研究，知情同意程序也未將死亡風險列為重點告知事項。
此外，家屬為資助研究投入人民幣533.7萬元，另提供研究人員約106萬元財物。其中仇姓副院長收受高檔白酒及電子產品約10萬元，論文第一作者楊姓副研究員收受90萬元現金及高檔白酒，另2名成員各收受3萬元。
上海官方對8名相關人員祭出處分，仇姓副院長及楊姓副研究員遭開除，5年內不得參與科技計畫及相關評獎，另6人分別遭免職、降職、黨紀或行政處分。上海市政府也要求相關醫院限期整改，並啟動生物醫學新技術臨床研究專項檢查。
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