實驗室的負責人米塔利波夫已多次因為科學上的成就,成為媒體追逐焦點,也曾被自然等雜誌列為年度風雲人物。
實驗室的負責人米塔利波夫已多次因為科學上的成就,成為媒體追逐焦點,也曾被自然等雜誌列為年度風雲人物。
國際
2017.10.12 22:08

【這個團隊要終結遺傳病(四之二)】 科學小鋼炮 基因療法先驅米塔利波夫多次創下第一

文|劉瑞芬    攝影|陳毅偉    影音|蔡宗儒

俄勒岡健康與科學大學(OHSU)團隊首次成功修復人類胚胎中的變異基因,在論文正式發表前約一周,內容已提前外洩,媒體迫不及待搶先曝光,可見這消息的火熱程度。

事實上,領導實驗的胚胎學家米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)不是第一次躍上新聞版面,他在幹細胞以及基因療法的研究上,屢有驚人的發現:

治療用胚胎幹細胞株

2013年,他採用當年複製桃莉羊的體細胞核轉殖技術(somatic-cell nuclear transfer),從胎兒的皮膚細胞首次製造出胚胎幹細胞株。

米塔利波夫的目的不是要複製人類,而是為了治療用途,製造胚胎幹細胞。幹細胞可以發展成肌肉、神經和其他構成我們身體組織的細胞,利用病患自身的細胞來培植,未來可望應用在治療心臟病、糖尿病、阿茲海默症以及視力損傷等各種疾病,無須擔心排斥的風險。

在愛丁堡羅斯林研究所(Roslin Institute)的胚胎學家Ian Wilmut在1996年複製出桃莉羊後,科學家利用同樣的技術成功複製出幾十種生物,針對人類的實驗,則始終無法成功,直到2004年,南韓首爾大學的黃禹錫團隊聲稱獲得重大突破,成功複製了人類胚胎幹細胞,事後卻坦承偽造了數據。

醜聞和道德爭議讓科學界對此領域興趣全失。時隔9年後,米塔利波夫的團隊把取自胎兒、發育完全的皮膚細胞注入一枚除去了細胞核的卵子中,然後使卵子進行分裂,經過幾天之後,球狀的細胞內包含了胚胎幹細胞,充滿了捐贈者皮膚細胞的基因物質,可以分化成捐贈者所需的各種細胞種類。

當年,米塔利波夫的這項成就被《自然》、《時代》和《科學》等雜誌列為年度十大醫學突破之一。

「 三親寶寶 」 基因療法

他還是粒線體置換療法的先趨,相關研究已進行了十年,研發出所謂的「三親寶寶」(three-parent babies)基因療法,提供一線希望,讓帶有粒線體變異基因的女性也可望孕育健康的後代。

受精卵的粒線體全遺傳自母親,粒線體相當於身體內細胞的能量工廠,一旦粒線體的基因產生突變,極可能產生嚴重後果,包括肌肉無力、心臟問題、智能障礙等。米塔利波夫團隊的方法如下:

第一步:取出準媽媽卵子的細胞核;

第二步:把健康捐贈者的卵細胞去除細胞核;

第三步:將準媽媽的細胞核注入捐贈者的卵子。結果會包含兩個女性的DNA:準媽媽細胞核內的DNA(基因遺傳物質多存在於此),以及捐贈者的粒線體DNA(粒線體位於細胞質內)。

然後進行人工受精,加入準爸爸的DNA。

米塔利波夫已完成了老鼠與獼猴實驗,透過此法誕生的第一代猴子已經是活蹦亂跳的八歲成猴,然而美國至今仍未核准人體實驗。

「我們去年出版了一篇論文,顯示我們可以有效地修補胚胎的粒線體基因,然而食品藥物管制局(FDA)仍不放行我們把胚胎移植到母體,主要是出於政治考量,」在波特蘭的米塔利波夫實驗室內,他這麼告訴我們,坦率地令人印象深刻。

英國已在去年底批准三親寶寶技術進行人體試驗,預計第一個嬰兒將在今年底出生。

米塔利波夫正密切觀察猴子的健康狀況,「希望再過五年或十年,我們可以研發出更安全、有效的方法。」

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