國際中心/陳佳鈴報導

過去被視為幾乎無藥可治、只能走向終身黑暗的遺傳性失明患者,如今終於迎來重新感受光明的曙光。一項由澳洲與美國頂尖學術團隊合作的最新研究,成功完成全球首次「光開關(photoswitch)」藥物的人體臨床試驗。研究人員將一種革命性的新型藥物直接注射進已失去感光能力的患者眼內,結果令人震奮!
【顛覆傳統醫學】不修復感光細胞!「光開關」科技激活視網膜倖存細胞
根據權威科學媒體《Medical Xpress》報導,這項顛覆性的研究是由澳洲阿德雷德大學(University of Adelaide)與美國華盛頓大學(University of Washington)跨國強強聯手。團隊所研發出的「光開關」新藥,核心原理徹底打破了傳統眼科手術的思維。
部分受試者在短短兩天內便重新感受到了光線,甚至在步行等視覺盲測中表現大幅改善。這項為視網膜退化患者帶來重生的指標性成果,已正式刊登於國際權威醫學期刊《自然醫學》(Nature Medicine),為全球數百萬盲人點亮希望。
傳統療法多嘗試修復或移植早已壞死的感光細胞,但往往徒勞無功。而這項新科技則是:
• 不修復已經徹底受損流失的感光細胞。
• 直接改造視網膜中原本不負責感光、但依然存活的周邊細胞。
• 透過新藥強勢讓這些殘存細胞「重新對光線產生反應」。
換句話說,這項技術直接把眼睛裡的其他健康細胞轉化成全新的「臨時感光器」,即使患者眼球負責視覺的「主體零件」早已流失殆盡,大腦仍有機會透過這條新管道再次接收到光訊號。
一針打進去「2天見效」! 盲人步行測試奇蹟改善
這項第一期人體臨床試驗,主要是以醫學界公認極難治療的遺傳性眼疾「視網膜色素病變(Retinitis Pigmentosa)」重度患者為對象。試驗初步旨在確認藥物注入人體的安全性,卻意外收穫了驚人的臨床療效:
臨床實證一:兩天內重獲光感 一名視網膜已經嚴重退化、雙眼全盲的患者,在接受眼內藥物注射僅僅兩天後,便驚喜地向醫療團隊表示,自己對周遭環境光線強弱的感受「出現了極其明顯的提升」。
臨床實證二:視覺步行測試改善 多名受試者在注射新藥後,進行了過去無法獨立完成的障礙物步行等視覺行為測試,結果均出現了顯著且短暫的行為改善。
臨床實證三:腦部掃描證實神經甦醒 團隊透過精密功能性磁振造影(fMRI)對患者進行腦部掃描,赫然發現受試者大腦中「長年沉睡、負責處理視覺資訊的枕葉皮質區」在注射後重新活躍地跳動、出現神經活動。這鐵證如山地代表藥物已經成功把光訊號送進大腦,視覺系統正在重新運作!
令人振奮的是,在整個試驗追蹤過程中,所有患者均沒有出現任何嚴重的全身性副作用,也沒有發現藥物對敏感的眼球組織造成二度傷害,安全性極高。
【普惠型療法】免修改基因、適用多種眼疾! 二期人體試驗中
研究主持人、阿德雷德大學 Robert Casson 教授語帶激昂地表示,這次的第一期小型人體試驗,最大的亮點在於新療法的「全面適用性」。
目前國際上少數針對視網膜色素病變的罕藥療法,通常必須針對「極其特定」的單一基因突變去量身設計,不僅價格動輒破千萬,且適用患者極其有限。然而,這項「光開關」新療法完全不需要修改任何基因,理論上可以廣泛應用於各種不同基因突變引起的視網膜退化疾病,未來甚至可望擴大應用於老年黃斑部病變等各類退化性眼疾。
不過,醫學團隊也保持一貫的科學嚴謹態度,強調目前這項成果僅屬第一期小型人體試驗,雖證實了極佳的安全性與初步光感恢復,但至於藥物是否能穩定地讓盲人「恢復清晰視力、看清物體輪廓」,仍必須等待目前正在全球加緊進行中的第二期大型人體臨床試驗報告,才能得到最終驗證。這項科技無疑已為人類向遺傳性失明宣戰的歷史,寫下了最關鍵的全新里程碑。
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